麥科醫藥MT200605亨廷頓病研究數據壁報MDS 2026首發 拓展神經退行性疾病研發邊界
2026年10月4日至8日，國際帕金森病與運動障礙大會（MDS 2026）在韓國首爾舉行。麥科醫藥（2335.HK）自主研發的MT200605以電子壁報形式首次展示亨廷頓病（Huntington’s disease，HD）非臨床研究及健康受試者Ⅰ期臨床結果。結合此前公布的急性缺血性腦卒中（AIS）Ⅱ期陽性數據，這款小分子TrkB受體激動劑逐漸呈現出一條從急性腦損傷走向神經退行性疾病的研發路徑。
MDS大會由國際運動障礙學會主辦，是該領域全球規模最大、影響力頂尖的國際學術盛會之一。MT200605的亨廷頓舞蹈症研究能夠入選展示，標誌着MT200605在神經退行性疾病領域的臨床價值獲得國際學術界權威認可。
對於麥科醫藥而言，這次亮相的意義不止於一次壁報展示。它讓MT200605從卒中臨床開發的階段性進展，進入到國際運動障礙與神經退行性疾病研究的公共交流場域。更重要的是，市場由此能夠看到一條更完整的研發鏈條：HD方向已有動物模型和健康人一期數據，AIS方向已有Ⅱ期頂線結果，TrkB機制則成為連接急性腦損傷與慢性神經退行性疾病探索的核心。
從運動改善延伸至腦結構保護，MT200605探索亨廷頓病疾病修正潛力
亨廷頓病是一種遺傳性、進行性神經退行性疾病，患者逐漸出現舞蹈樣動作、認知下降和精神行為異常，最終完全依賴照護。目前治療主要用於控制癥狀，尚無能夠停止或逆轉疾病進程的治療方法，保護神經元、維持神經功能是該領域的重要研究方向。
MDS 2026公開摘要顯示，MT200605在亨廷頓病轉基因小鼠中改善運動協調表現，並減輕全腦、皮層及紋狀體萎縮。研究還觀察到紋狀體神經元標誌蛋白DARPP-32水平得到維持、皮層突變亨廷頓蛋白聚集減少；細胞實驗則顯示其可激活TrkB及下游AKT信號，並改善亨廷頓病細胞的線粒體ATP生成。
這組結果的價值，在於行為、影像與細胞病理指標形成了相互呼應的證據。運動表現改善之外，腦萎縮和致病蛋白聚集的變化，為探索潛在疾病修正作用提供了更具體的依據。
壁報同步披露了MT200605在健康成人中的Ⅰ期臨床研究結果。該研究採用單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計，包含單次遞增劑量（SAD）和多次遞增劑量（MAD）兩個階段。
研究中未報告嚴重不良事件、死亡或因不良事件退出；藥物相關不良事件均為輕度且可自行緩解。葯代動力學結果顯示，藥物暴露量隨劑量增加，多次給葯未見明顯蓄積，整體特徵具有可預測性。該結果為後續在患者人群中開展臨床研究提供了安全性和葯代基礎。
以TrkB通路為基礎，探索從急性腦損傷到神經退行性疾病的研發延展
MT200605的機制特點，是將BDNF/TrkB神經營養信號納入藥物干預。該通路參與神經元存活、突觸維持及線粒體穩定，為神經保護與功能維持提供了重要生物學基礎。
據悉，MT200605兼具BDNF/TrkB通路激動、抗氧化應激，以及緩解鈣離子誘導血管平滑肌收縮所致微循環障礙的藥理設計。其研發邏輯，是通過多個損傷環節的協同干預，探索更完整的神經保護作用。
從機制角度看，TrkB干預為MT200605提供了向慢性神經退行性疾病拓展的依據。卒中與亨廷頓病的致病過程存在明顯差異，但神經元損傷、功能喪失及神經營養支持不足，為跨疾病研究提供了切入點。此次亨廷頓病模型中的多維結果，使這一拓展方向獲得了新的實驗支持。
卒中Ⅱ期臨床結果，為MT200605研發推進積累臨床證據
在急性缺血性腦卒中領域，MT200605已完成Ⅱ期臨床試驗。該研究採用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計，共入組360例受試者，主要療效終點為發病90天改良Rankin量表（mRS）評分0—1分的患者比例。
公司披露的結果顯示，中、高劑量組獲得良好功能結局的患者比例均高於安慰劑組，展現出同類藥物中極為少見的組間治療優勢。結果顯示，MT200605高劑量組達到mRS 0-1分的比例較安慰劑組，代表功能恢復的優勢比（OR）提升100%以上。在臨床獲益上，大約每治療6位患者，就能多幫助1位患者從“需要人照顧”轉變為“能夠基本自己生活”。在神經保護領域數十年的研發歷史中，能在一項隨機對照試驗中與安慰劑拉開如此顯著的功能結局差距的品種極為罕見，其中高劑量組與安慰劑組的差異具有統計學意義，並呈現明確的量效關係。研究還觀察到高劑量組早期神經功能恢復趨勢，以及與試驗藥物相關的嚴重不良事件未發生。
針對卒中相關急性腎損傷（AKI），研究亦觀察到劑量依賴性降低發生率的趨勢，為“腦—腎雙重保護”機制的後續研究提供了臨床探索線索。“腦－腎雙重保護”的設計邏輯，在Ⅱ期臨床中得到了驗證：不僅顯著降低致殘率，同時MT200605展現出劑量依賴性降低AIS患者AKI發生率的潛質，高劑量組AKI發生率較安慰劑組降低了80%以上。這一結果填補了現有AIS人群中預防AKI發生的治療空白。
從神經功能恢復到“腦＋腎”協同保護，MT200605拓展卒中治療想象空間
目前，中國臨床指南尚無I級推薦、A級證據的AIS神經保護治療藥物，已上市藥物的證據等級多為Ⅱ級推薦、B級證據。
國內神經保護領域主流藥物主要有丁苯酞、依達拉奉及依達拉奉右莰醇等產品，作用機制通常局限於單一或雙靶點損傷阻斷，缺少同步促進神經修復的機制設計，且均未在以mRS為代表的長期功能結局上實現統計學差異。
據悉，丁苯酞具有多靶點神經保護研究基礎，BAST隨機試驗研究納入1,216名接受靜脈溶栓和／或血管內治療的急性缺血性腦卒中患者，丁苯酞組與安慰劑組90天良好功能結局比例分別為56.7%和44.0%。其終點按基線卒中嚴重程度設定不同mRS達標閾值，為神經保護與再灌注治療協同提供了證據。
依達拉奉以自由基清除作用為主要藥理特點，依達拉奉右莰醇則通過復方設計拓展抗氧化與抗炎干預。在納入1,165名患者的TASTEⅢ期研究中，兩組90天mRS≤1比例分別為67.18%和58.97%，依達拉奉右莰醇優於依達拉奉，差異具有統計學意義。
研究表明，MT200605的差異化不在於與既有品種做簡單的“療效數字比較”；其更值得跟蹤之處在於，是否能夠把TrkB這一神經營養通路，從AIS的患者功能結局信號，進一步轉化為慢性神經退行性疾病的臨床獲益。MT200605作為首創新葯（FIC）已完成臨床概念驗證，效應量遠超其他神經保護藥物，有望成為首個國內外指南高級別推薦的一線治療方案。
除此之外，卒中後還存在一個“隱匿殺手”—急性腎損傷（AKI）。
AIS患者中約19%會並發急性腎損傷（AKI），合併AKI患者的住院死亡風險約為無AKI患者的2-3倍。而獲批的主流神經保護藥物中均有載明，腎功能受損者或重度腎衰者對此類藥物慎用或者禁用，恰恰是這類死亡風險更高的卒中人群，反而被排除在治療之外。
然而，MT200605更值得關注的地方在於，除了AISⅡ期臨床試驗中已經出現90天功能結局的積極信號外，公司還披露了一個新的觀察方向——卒中後腎臟保護。麥科醫藥公告顯示，在Ⅱ期臨床數據中，MT200605高劑量組急性腎損傷發生率較安慰劑下降約80%。意味着MT200605不僅是目前全球唯一具有潛在的特異性防治卒中後AKI的神經保護在研藥物，也是目前唯一有潛力攜帶“腎保護”標籤獲批上市及應用的該類藥物。
MT200605之所以能夠同時保護腦和腎，與其作用獨特的作用機制密不可分。
其“腦—腎雙重保護”設計具有共同的機制基礎。TrkB受體不僅在腦組織中表達，在腎臟足細胞、腎小管上皮細胞及腎小球旁器中同樣有表達；激活後可穩定足細胞骨架、抑制腎小管凋亡（通過PI3K/Akt抗內質網應激），並經由NRF2（神經保護藥物的重要靶點之一）核轉位啟動抗氧化防禦系統。
一個分子，同時保護兩個卒中受累器官：腦、腎兩條保護通路共享PI3K/Akt核心信號級聯，從源頭打破“腦損傷→AKI→腎功能惡化→腦損傷加重”的惡性循環。
因此，MDS亮相與AISⅡ期頂線結果形成了一種互補，前者擴展了MT200605的國際學術可見度和HD研究邊界，後者則提供了其在患者功能結局上的轉化基礎。對於一家以創新葯為核心的生物醫藥公司而言，這種“一個機制、多個疾病場景、不同證據層級逐步疊加”的研髮結構，往往比單一適應症的早期敘事更具延展性。
結語
短期看，MDS 2026為麥科醫藥打開了國際運動障礙研究領域的展示窗口；中長期看，真正決定該項目平台價值的，將是公司能否持續用可複核的臨床數據，把TrkB機制在不同疾病場景中的潛力轉化為患者獲益。對資本市場而言，這正是MT200605後續值得持續跟蹤的核心邏輯。