ASN 2026：君聖泰醫藥公布HTD1801最新研究數據 展現其在慢性腎病領域的多維治療潛力
君聖泰醫藥（股票代碼：02511.HK），一家專註於心腎代謝系統疾病（CKM）、開發多功能多靶點療法的創新生物醫藥公司，今天在美國丹佛舉辦的第59屆美國腎臟病學會（ASN）年會暨腎臟周（Kidney Week）上公布了HTD1801針對常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）的最新臨床前研究結果。研究結果顯示，HTD1801可顯著抑制ADPKD囊腫。
ADPKD是最常見的遺傳性腎臟疾病，以腎囊腫進行性形成為主要特徵，約半數患者在60歲前進展至腎衰竭。儘管目前已有治療方案可用於延緩部分患者的疾病進展，但安全性風險和適用人群限制使ADPKD仍存在巨大的未滿足臨床需求。HTD1801靶向AMPK–NLRP3軸，一方面通過激活AMPK、抑制由cAMP驅動的上皮細胞囊腫增殖，另一方面通過抑制NLRP3、減輕腎臟炎症和纖維化，從而有望干預ADPKD的關鍵病理過程。
此次研究在PKD1−/−人誘導多能幹細胞（human iPSC-derived）來源的腎單位類器官中，評估了HTD1801對於Forskolin（FSK）誘導的囊腫擴張的影響，並以二甲雙胍和托伐普坦作為參照藥物。研究結果顯示，與FSK模型對照組的囊性面積分數（cystic area fraction）20.40%相比，HTD1801使囊性面積分數中位數顯著降至10.70%。同時，囊腫負荷指數較低（<20%）的類器官比例由模型對照組的46.9%提升至97.3%，而囊腫負荷指數較高（≥30%）的類器官比例則由8.2%降至0%。相比之下，二甲雙胍將囊性面積分數中位數降至13.12%，托伐普坦對囊腫沒有明顯改善作用。
此次研究結果進一步拓展了HTD1801多維度的潛在腎臟獲益。既往研究顯示，HTD1801具有改善代謝異常相關腎功能損害的潛力。此次研究顯示，HTD1801可有效改善PKD1突變人源腎臟類器官的囊腫情況，驗證了其激活AMPK和抑制NLRP3在ADPKD病理過程中的雙重作用。上述臨床前研究結果為進一步開展HTD1801的臨床研究、探索其作為ADPKD疾病修飾療法的潛力提供了有力依據，同時，進一步提示了HTD1801對於ADPKD等慢性腎病（CKD）患者的潛在治療價值，尤其針對現有治療方案獲益不足的患者群體。
報告標題：HTD1801抑制PKD1突變腎單位類器官中的囊腫擴張：AMPK–NLRP3軸在ADPKD中的作用證據
報告編號：TH-PO0204
時間：2026年10月22日10:00–12:00（美國山地夏令時間）
形式：壁報
場次：ADPKD與囊性腎臟疾病–1 [PO1201-1]
報告人：Filip Surmont博士，君聖泰醫藥首席醫學官
君聖泰醫藥首席醫學官Filip Surmont博士表示：“ADPKD仍存在顯著的未滿足臨床需求，隨着囊腫進行性生長，患者可能出現腎功能惡化並最終進展至腎衰竭，因此亟需能夠有效抑制囊腫生長的治療方案。在此次研究中，HTD1801對囊腫擴張的顯著抑制，為其在ADPKD中的進一步開發提供了新的科學依據，也展現了其作為潛在疾病修飾療法的可能性。未來，我們將繼續推進HTD1801的相關研究，進一步驗證其在腎臟疾病中的潛在治療價值。”